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ExCellThera annonce l’achèvement des essais cliniques de phase 2 pour la thérapie cellulaire élargie UM171 dans les cancers du sang à haut risque

ExCellThera

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MONTRÉAL, 15 nov. 2022 (GLOBE NEWSWIRE) — ExCellThera Inc. (ExCellThera), un chef de file mondial de l’expansion et du rajeunissement des cellules souches sanguines, a annoncé aujourd’hui l’achèvement du recrutement des patients dans ses premières études de phase 2 pour les leucémies à haut risque et syndromes myélodysplasiques (SMD). La thérapie cellulaire ECT-001, le médicament expérimental le plus avancé d’ExCellThera, associe la molécule exclusive UM171 et un système de culture optimisé pour produire des greffes uniques de cellules souches expansées UM171, et permet également l’utilisation de petites unités de sang de cordon sans compromettre la greffe.

Les premières études de phase 2 ont recruté 50 patients traités avec la thérapie cellulaire ECT-001 aux États-Unis et au Canada et sont conçues pour évaluer son innocuité et son efficacité chez les patients atteints de leucémies à haut risque et de SMD.

À la lumière des données prometteuses des essais de thérapie cellulaire ECT-001, des extensions de ces premières études de phase 2 sont initiées dans de nouveaux sites cliniques aux États-Unis et en Europe, offrant ainsi la possibilité à d’autres patients de recevoir un traitement. De plus, ExCellThera poursuit son inscription dans son étude pédiatrique en cours au Memorial Sloan Kettering Cancer Center.

Les premières données de tous les essais de phase 1/2 de la thérapie cellulaire ECT-001, qui comprendront plus de 100 patients à la date de verrouillage des données du 30 novembre 2022, sont attendues au premier semestre 2023.

« Nous sommes heureux d’annoncer l’achèvement du recrutement dans ces importantes études initiales de phase 2 chez des patients à haut risque, car cela nous rapproche des réunions clés avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et de l’Agence européenne des médicaments. (EMA) et Santé Canada, qui sont des étapes importantes pour offrir cette nouvelle thérapie cellulaire unique à un plus grand nombre de patients le plus rapidement possible. Basé sur le mécanisme d’action de premier ordre de l’UM171 dans ex vivo culture cellulaire, nous pensons que le composé a le potentiel de représenter une percée dans l’expansion et le rajeunissement des cellules souches en offrant aux patients une greffe meilleure et plus saine. Nous sommes impatients de voir si les résultats de ces premières études de phase 2 valident cette croyance et soutiennent l’avancement continu de la thérapie cellulaire ECT-001 en tant que traitement potentiellement salvateur pour les patients atteints de leucémies et de SMD à haut risque », a déclaré Guy Sauvageau. , MD, PhD, co-PDG et directeur scientifique d’ExCellThera.

« Les données qu’ExCellThera recueille à ce jour à partir d’essais cliniques démontrent que la thérapie cellulaire ECT-001 est sûre, réduit l’incidence de complications graves et améliore les résultats pour les patients nécessitant une greffe de cellules souches sanguines », a déclaré Pierre Caudrelier, MD, médecin-chef de ExCellThera. « Le traitement de 50 patients dans les premiers essais de phase 2 chez des patients à haut risque étant terminé, nous sommes impatients de présenter les données cliniques de ces études, ainsi que l’ensemble des données cliniques de la thérapie cellulaire ECT-001 aux autorités réglementaires. , en vue d’apporter cette thérapie curative à un bien plus grand nombre de patients gravement malades.

Résultats de l’essai clinique de phase 1/2 déjà achevé publié dans la revue médicale à comité de lecture, The Lancet Hématologie, a démontré que la thérapie cellulaire ECT-001 est faisable, sûre et permet l’utilisation de petits cordons sans compromettre la prise de greffe. De plus, un résumé récent intitulé «Amélioration des résultats de la greffe de sang de cordon UM171-Expanded par rapport à d’autres sources de greffe : preuves du monde réel” accepté pour présentation orale au prochain 64e La réunion annuelle et l’exposition de l’American Society of Hematology (ASH), conclut, conformément à une analyse contrôlée par appariement du CIBMTR® (Center for International Blood and Marrow Transplant Research®), que des preuves concrètes suggèrent que les bénéficiaires de la thérapie cellulaire ECT-001 ont certains résultats améliorés par rapport au sang de cordon et aux greffes de cellules souches de sang périphérique de donneurs non apparentés appariés.

« Il existe des besoins critiques non satisfaits dans le domaine des leucémies à haut risque et des SMD, mais aussi pour les patients ayant besoin d’une allogreffe de cellules souches qui sont incapables de trouver des cellules souches appropriées provenant d’un donneur. Les thérapies actuelles sont sévèrement limitées dans leur capacité à traiter ces patients », a déclaré le Dr Sauvageau. “Nous pensons que la thérapie cellulaire ECT-001 a le potentiel de fournir aux patients à haut risque et à ceux qui n’ont pas de donneur une thérapie potentiellement curative qui peut vraiment faire une différence significative dans leur vie. Dans cet esprit, nous sommes ravis d’examiner les données de première ligne de nos 100 premiers patients attendus au premier semestre 2023, et nous sommes impatients de travailler avec les autorités réglementaires pour sécuriser l’accès au marché et garantir la thérapie cellulaire ECT-001 sera mis à la disposition d’un bien plus grand nombre de patients dans le besoin aussi rapidement que possible.

À propos de la thérapie cellulaire ECT-001

La thérapie cellulaire ECT-001 combine la molécule propriétaire UM171 et un système de culture optimisé. La thérapie cellulaire ECT‑001 a été évaluée chez plus de 100 patients adultes et pédiatriques atteints de troubles sanguins graves dans le cadre de plusieurs essais cliniques aux États-Unis et au Canada (d’autres essais cliniques en Europe étant attendus prochainement). La thérapie cellulaire ECT-001 a reçu la désignation de médicament orphelin et la désignation de thérapie avancée en médecine régénérative (RMAT) de la FDA ainsi que la désignation de médicament orphelin, la classification de médicament de thérapie innovante (ATMP) et la désignation de médicament prioritaire (PRIME) de l’EMA.

ECT-001 est une thérapie cellulaire expérimentale, et sa sécurité et son efficacité n’ont pas été établies par la FDA, l’EMA, Santé Canada ou toute autre autorité sanitaire. Pour plus d’informations sur la thérapie cellulaire ECT-001, veuillez visiter excellthera.com.

À propos d’ExCellThera inc.

ExCellThera est un leader mondial de l’expansion et du rajeunissement des cellules souches sanguines. La principale molécule exclusive d’ExCellThera, UM171, est devenue la norme pour l’expansion des cellules souches hématopoïétiques (CSH) dans la thérapie cellulaire et génique. Il a été démontré que le mécanisme d’action de premier ordre de l’UM171 étend et rajeunit les CSH et contrecarre l’épuisement dû à la culture et à la modification génique, qui représentent des limitations importantes dans les thérapies cellulaires et géniques. ExCellThera a développé l’UM171 de qualité commerciale GMP qui peut être intégré dans le processus de fabrication de divers produits de thérapie cellulaire et génique en tant que réactif et est soutenu par un fichier principal de médicament de type II (DMF) déposé auprès de la FDA.

En plus de la thérapie cellulaire ECT-001, ExCellThera dispose également d’un pipeline préclinique de thérapies cellulaires et géniques de nouvelle génération dans des domaines d’utilisation adjacents. excellthera.com

CONTACT: Contact: David Desjardins Vice President, Business and Corporate Development david.desjardins@excellthera.com

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